“我國(guó)甲型血友病發(fā)病率和用藥需求正呈大幅上升趨勢(shì)，但目前國(guó)內(nèi)生產(chǎn)人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品的能力卻遠(yuǎn)遠(yuǎn)滿足不了患者的需求。”在即將召開(kāi)的全國(guó)“兩會(huì)”上，全國(guó)人大代表、軍事醫(yī)學(xué)科學(xué)院生物工程研究所所長(zhǎng)陳薇將提出“保障血友病患者用藥，推動(dòng)價(jià)撥冷沉淀工作”的建議。

　　人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品的生產(chǎn)原料為血漿融化后形成的冷沉淀，而價(jià)撥就是希望通過(guò)政府行為，對(duì)這種冷沉淀進(jìn)行管理。陳薇日前接受健康界采訪時(shí)表示，盡管甲型血友病尚無(wú)有效根治方式，但如果按照預(yù)防治療方式給患者注射補(bǔ)充正常人所需量的人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品，即使是重度甲型血友病患者，也可以過(guò)上幾乎和正常人一樣的生活。不過(guò)遺憾的是，目前國(guó)內(nèi)生產(chǎn)的藥品還遠(yuǎn)不能達(dá)到患者的用藥需求。

　　血友病患者數(shù)量5年增70% 藥物嚴(yán)重不足

　　甲型血友病是以出血傾向?yàn)橹饕憩F(xiàn)的一種疾病，患者往往因關(guān)節(jié)及深部肌肉發(fā)生反復(fù)出血而導(dǎo)致肢體活動(dòng)障礙甚至殘疾，手術(shù)后延遲性出血或內(nèi)臟出血更可能危及生命。公益組織“中國(guó)血友之家”統(tǒng)計(jì)顯示，2015年我國(guó)大陸地區(qū)甲型血友病患病人數(shù)約為12000人，而在2010年登記在冊(cè)的甲型血友病患病人數(shù)僅為7000人。短短的5年間，血友病登記患者數(shù)增長(zhǎng)了70%。

　　2007年，隨著國(guó)家醫(yī)保政策的完善，人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品由職工醫(yī)保擴(kuò)充到城鎮(zhèn)居民醫(yī)保，血友病患者治療需求得到快速釋放。然而藥品產(chǎn)量并沒(méi)有相應(yīng)增產(chǎn)，當(dāng)年人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品發(fā)生供應(yīng)短缺現(xiàn)象。

　　據(jù)陳薇透露，目前，血友病患者用藥產(chǎn)量仍然嚴(yán)重不足。以12000患者、每人每年預(yù)防治療用藥量300瓶計(jì)算，我國(guó)大陸地區(qū)人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品的需求量約為360萬(wàn)瓶，而目前的產(chǎn)量?jī)H為80-90萬(wàn)瓶，產(chǎn)量與實(shí)際需求差距較大，遠(yuǎn)不能滿足患者人數(shù)以及用藥需求的增長(zhǎng)。

　　原料有限成藥品產(chǎn)量低首因

　　陳薇表示，人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品的生產(chǎn)原料為血漿融化后形成的冷沉淀。由于人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品生產(chǎn)廠家的原料血漿量有限，所以冷沉淀也有限，造成因原料短缺導(dǎo)致藥品短缺的情況。為解決甲型血友病患者的基本用藥，自2008年國(guó)家食藥監(jiān)總局批準(zhǔn)使用價(jià)撥冷沉淀生產(chǎn)人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品以來(lái)，2011-2014年，國(guó)內(nèi)廠家為市場(chǎng)提供了24%～50%的人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品。

　　陳薇推算，如果行業(yè)內(nèi)能充分開(kāi)展價(jià)撥冷沉淀工作，預(yù)期每年可以生產(chǎn)出200萬(wàn)瓶產(chǎn)品(以200IU/瓶計(jì))。而且生產(chǎn)企業(yè)充分利用生產(chǎn)能力后，生產(chǎn)成本也可能隨之下降，從而減輕患者和國(guó)家的負(fù)擔(dān)。

　　國(guó)家應(yīng)推廣“獻(xiàn)血獻(xiàn)漿同樣光榮”理念

　　解決我國(guó)血友病患者用藥短缺問(wèn)題刻不容緩。作為全國(guó)人大代表，陳薇建議：首先，國(guó)家食藥監(jiān)總局應(yīng)進(jìn)一步推動(dòng)和擴(kuò)大價(jià)撥冷沉淀工作的范圍，讓有生產(chǎn)能力的企業(yè)快速為社會(huì)提供產(chǎn)品，并出臺(tái)相關(guān)指南，有序?qū)崿F(xiàn)血漿組分的流通使用，提高血漿綜合利用率。

　　與此同時(shí)，培育民族血液制品龍頭企業(yè)發(fā)展，減少對(duì)進(jìn)口血液制品產(chǎn)品的依賴，提升我國(guó)血液制品產(chǎn)品的自給率，為此國(guó)家要加快藥品審評(píng)，推動(dòng)研發(fā)藥品盡快投放市場(chǎng)。

　　第三，國(guó)家應(yīng)鼓勵(lì)新設(shè)單采漿站，“我認(rèn)為一個(gè)國(guó)家的獻(xiàn)漿供應(yīng)能力代表著這個(gè)國(guó)家的生產(chǎn)力先進(jìn)程度，更代表整個(gè)國(guó)家的道德水平。”陳薇表示，從長(zhǎng)遠(yuǎn)角度考慮，提高我國(guó)大陸的血漿采集量，才是從源頭解決人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品緊缺問(wèn)題的根本方式，因此建議國(guó)家擴(kuò)大宣傳“獻(xiàn)血獻(xiàn)漿同樣光榮”的理念，統(tǒng)一組織建立血液制品生產(chǎn)與配送機(jī)制，鼓勵(lì)單采漿站新設(shè)的審批，鼓勵(lì)在大中城市設(shè)置漿站，支持能生產(chǎn)人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品的企業(yè)優(yōu)先建漿站，并進(jìn)一步完善血液制品定價(jià)機(jī)制。

　　來(lái)源：健康界