2015年10月17日，中國CAR-T多中心臨床研究項目在天津正式啟動。該項目將在18家醫(yī)院成立臨床研究中心，40多位專家參與臨床研究，歷時2年，目的為了評價CAR-T技術(shù)治療復發(fā)/難治性血液腫瘤的安全性和臨床有效性，為更廣泛的應用于臨床治療提供依據(jù)。

　　血液腫瘤發(fā)病率逐年升高 治療成為當務之急

　　惡性腫瘤是目前全世界的主要死亡原因之一，《2014年全球癌癥報告》稱2012年全球癌癥患者和死亡病例都在令人不安地增加，新增癌癥病例有近一半出現(xiàn)在亞洲，其中很大部分在中國，中國新增癌癥病例高居全球第一位。我國每年新生腫瘤患者350萬人以上，入院人數(shù)超過了600多萬，每年因癌癥死亡的人數(shù)高達250萬以上。其中，在肝、食道、胃和肺等4種惡性腫瘤中，中國新增病例和死亡人數(shù)均居世界首位。

　　常見的血液腫瘤包括白血病、淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤等，嚴重威脅人類的生命健康，位列常見十大惡性腫瘤第八位，且發(fā)病率逐年升高。血液腫瘤發(fā)病急，在傳統(tǒng)的放療、化療、骨髓移植等治療方式下，治療周期長、費用高昂、過程痛苦，但治愈率卻并不很理想。兒童白血病發(fā)病率大約在十萬分之四左右，同時它也是兒童發(fā)病率最高的一種惡性腫瘤，而且在近幾年的臨床治療中，兒童白血病的數(shù)量更是在逐年上升，白血病已成為兒童腫瘤中的頭號殺手。因此，血液腫瘤的治療研究成為當務之急。

　　CAR-T用自身免疫抵抗癌癥為腫瘤治療“第五大療法”

　　CAR-T是利用患者自身免疫系統(tǒng)的力量來抵抗癌癥，近年來取得了越來越多的令人鼓舞的研究成果，因此被《科學》雜志評為2013年十大科學突破之首。

　　CAR-T細胞全稱是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy,嵌合抗原受體T細胞免疫療法，基本原理就是利用病人自身的免疫細胞來清除癌細胞，因此被稱作細胞療法，而不是傳統(tǒng)的藥物治療。

　　在2014年第56屆美國血液學年會上，Juno、諾華等機構(gòu)曾公布了其CAR-T細胞治療技術(shù)在惡性血液疾病中突破性的治療成果，其中，治療成人復發(fā)難治急性淋巴細胞白血病的完全緩解率達到了89%,治療兒童復發(fā)難治急性淋巴細胞白血病的緩解率更是高達92%.美國國立癌癥研究所醫(yī)學專家評論：“CAR-T細胞治療比任何正在研究的其他免疫療法都更有效!”

　　目前，世界各國都在積極開展CAR-T療法的臨床試驗，包括美國、英國、瑞典、中國、日本等。其中，美國開展試驗數(shù)目最多，試驗數(shù)量達41項，占據(jù)了全球CAR-T療法臨床試驗量的74.5%.賓夕法尼亞大學醫(yī)院、費城兒童醫(yī)院、美國癌癥研究院(NCI)、Fred Hutchinson癌癥研究中心、斯隆凱特琳癌癥中心和西雅圖兒童醫(yī)院等是最早開展CAR-T細胞治療的研究機構(gòu)。中國在CAR-T領(lǐng)域起步較晚，且都是單中心的臨床試驗。新興生物制藥公司如Juno、Kite、Celgene、Cellectis,傳統(tǒng)制藥公司如諾華、葛蘭素史克、輝瑞、強生等都投入到了CAR-T療法的研發(fā)中，推動這一極具前景的療法盡早進入到臨床，從而造?；颊摺?/p>

　　CAR-T細胞治療潛力巨大，未來將成為最有效的腫瘤治療和常規(guī)治療方式。

　　多臨床中心研究項目為血液腫瘤患者帶來希望

　　這一領(lǐng)域在相對短的時間內(nèi)有了長足發(fā)展，而一種新的治療方法是否成功，在于它們在患者身上是否療效。為了全面判斷這一療法的有效性，讓更多血液腫瘤患者得到救治，非常有必要在中國實施CAR-T多中心聯(lián)合臨床研究，而這需要大量人力和資金支持。由上海昆朗提供支持，將在中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院、江蘇省人民醫(yī)院、武漢同濟醫(yī)院等18家醫(yī)院設立臨床研究中心，目的為了評價CAR-T治療復發(fā)/難治性血液腫瘤的安全性和臨床有效性，為更廣泛的應用于臨床治療提供依據(jù)。這個多中心臨床研究項目的持續(xù)時間是2年，包括啟動階段、入組病人CAR-T治療階段、短期隨訪階段、長期隨訪階段及臨床數(shù)據(jù)總結(jié)階段。

　　這是國內(nèi)同類項目中包含的研究中心最多，入組病例數(shù)最多的一項研究項目。這項研究在未來會為復發(fā)性或難治性的血液腫瘤患者，包括藥物治療后復發(fā)的患者，不適于進行同種異體干細胞移植治療的患者，或是在同種異體干細胞移植后反復發(fā)的患者帶來福音?？梢郧宄蚪档突颊叩哪[瘤負荷，延長生存期，為部分患者的骨髓移植創(chuàng)造條件。

　　上海昆朗是有自主產(chǎn)權(quán)的民族企業(yè)，提高了我國在細胞治療領(lǐng)域的專業(yè)水平。通過這一多中心項目，來降低病人負擔的同時，使病人能夠受益于該項新技術(shù)。這個項目參加的醫(yī)院和病人數(shù)遠遠超過其他國內(nèi)外知名藥企，并且試驗中所得到的 數(shù)據(jù)更能體現(xiàn)中國人對該技術(shù)的反應，這無疑將是中國血液腫瘤患者的福音。

　　來源：華夏醫(yī)界網(wǎng)